>  > 

人民网三评“种草笔记”之一:真实岂能随心所欲

 小编点评🔌
🐙🥩🆎泰国南部洪灾已造成31人死亡,专家批赖清德“过境”美夏威夷关岛,独家评论:七年后再创一个奇迹是北京未来选择

晚自习不允许上厕所?最新版截图

白头豕|雄师少年2:最“好”的国产动画电影截图何毅亭:城乡融合发展是中国式现代化的必然要求截图江苏怎么人人家里都有一台打印机截图零售出海观察系列第45:美国黑五网一表现较佳 头部公司增速更快截图坚持守正创新不断取得改革新突破截图

hth官方网页版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月hth官方网页版,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

免费电视剧推荐2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 3卢剑荣f

    中国留学生在新西兰频遭袭 警方:并非针对亚裔⏩🚎

    2024/12/11  推荐

    187****6895 回复 184****8855:十大机构看后市:政策将再次提振市场信心,资本市场改革牛,坚定看多🚋来自福清

    187****6994 回复 184****788:美国上诉法院拒绝驳回TikTok“不卖就禁”法案,字节跳动内部人士:将坚决上诉🏧来自咸阳

    157****234:按最下面的历史版本🚴🍯来自南通

    更多回复
  • 2765温盛环66

    在华西方企业对特朗普2.0抱有希望📶♃

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:12月9日开始运势上上签,偏财一旺再旺,横财一发再发,,财运锦鲤护身的4个生肖!🅱来自通化

    158****4097:视频|中信证券于翔:强刺激信号,预计A股科技成长有更多表现,顺周期和消费股也将有积极变化🙏来自海口

    158****9334 回复 666☆:再这样继续下去,不出10年,“独生子女”家庭和“二胎”家庭的差距就出来了,太现实!🔸来自惠州

    更多回复
  • 885罗有惠hg

    IPO节奏(12月2日-12月6日)➝💈

    2024/12/09  不推荐

    苏纪茂qz:为什么我劝你上班多叹气☍

    186****8079 回复 159****4632:2025年贺岁纪念币和纪念钞来了,先睹为快!🏵

相关专题

最新专题