>  > 

我们既要捍卫大原则,又不能随美方起舞,被他们的错误行为牵了牛鼻子

 小编点评⤴
☘🥥🚘中印举行边境事务磋商和协调会议:采取措施进一步缓和边境局势,“电量救星”变“钱包刺客”?共享移动电源租金暴涨引争议,“一题一议”破解战备建难题

中日民间印象和中日关系最新版截图

7天 · 团建|这个月你游泳了吗?截图强势新星 | 触想全新Z系列工控机...截图齐思钧帮蔡锦昕给芒果制片人投简历截图联合国各机构紧急撤离大马士革 局势紧张引发撤离潮截图张艺兴此身分明了截图

飞亚体育

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平飞亚体育,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

香港一船厂发生三级火警 暂未接获人员受伤报告2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 843云兰翰l

    日本首相石破茂所乘车辆发生碰撞事故 本人未受伤🥞💉

    2024/12/10  推荐

    187****5327 回复 184****4051:1989年-北京正负电子对撞机同步辐射装置通过鉴定🐍来自玉环

    187****9584 回复 184****665:世巡赛北京站3金收官 中国短道速滑队收获信心再出发🖼来自昌吉

    157****2344:按最下面的历史版本🔫🥢来自温岭

    更多回复
  • 6770尚睿振353

    进博时刻丨定义未来技术方向,立...😑☕

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:美国就业: 最新的“三大谜团”🤷来自白银

    158****5039:电池“欧洲制造”之梦是如何濒临幻灭的?☡来自自贡

    158****5726 回复 666✞:尹锡悦被指涉嫌滥用职权和内乱罪⚝来自梅州

    更多回复
  • 932丁琪恒yd

    “人民科学家”王小谟🎾⛿

    2024/12/08  不推荐

    索浩倩ls:叙反对派武装发表电视声明:已进入大马士革并推翻阿萨德政权🎸

    186****847 回复 159****8892:为什么越厉害的人越努力呢?🍥

相关专题

最新专题