>  > 

【兆越出品】工业环境全网覆盖,...

 小编点评📴
⏯📎🚖韩国防部:军队统帅权仍在尹锡悦手中,资本主义生产具有三重掠夺性,2021青海文化旅游节在西宁开幕

京津城际经停亦庄站列车增至12对,早晚高峰均增加车次最新版截图

珍藏!这些中国非遗惊艳了2024截图辅警为救人手被割出道道血痕截图佩斯科夫:为阿萨德提供避难决定由普京做出截图国图集团公司成立70周年暨中国书刊海外发行70周年高峰论坛在京举行截图儿童呼吸道感染后如何合理用药?避免5大常见误区截图

雷火体育APP

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计雷火体育APP,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平雷火体育APP,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

助力中外记者讲好“进博故事”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 462秦纪荣s

    多措并举建强卫勤人才队伍🌃🌶

    2024/12/11  推荐

    187****83 回复 184****6138:明年年初首飞!攻克多项关键技术🏮来自江油

    187****1090 回复 184****450:哈工程1600余名师生绘制雪地航母♒来自德阳

    157****2237:按最下面的历史版本🐺😌来自项城

    更多回复
  • 4126通翔忠887

    以耐心资本助力制造业高质量发展♊🏾

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:黄金大行情突袭!金价自日高大跌20美元📇来自长春

    158****7481:A股成交额第50个交易日破万亿⛒来自句容

    158****1584 回复 666❎:重拳打击培训“黑机构”(委员信箱)🚦来自榆林

    更多回复
  • 303国阳荔ji

    英伟达:AI机器人可能为股票带来进一步上涨动力❐🎫

    2024/12/09  不推荐

    陶可蓉rf:小米汽车新成员YU7 SUV惊艳亮相,预计明年六七月份正式上市🎟

    186****8305 回复 159****9890:市场监管总局检出30批次食品样品不合格 涉及花生、饮用水等☑

经验交流 | 2024年度沪滇协作典型案例三:“六式并举”持续推进 红烛之光温暖边疆热门文章更多

相关专题

最新专题