>  > 

怎样应对冬季呼吸道传染病?儿童如何做好预防?| 时令节气与健康

抖音

韩国执政党党首:总统尹锡悦已不可能正常履职 提前退居二线不可避免

开发商:长春04版要闻 - 北京大运河沿线地下水埋深回升2.18米科技有限公司  年满12周岁
907万次下载版本:87.8.8🆘大小:68.73MB
 小编点评⛭
❋📺📎琼瑶遗体检验结果公布,死因曝光!,为老区人民办实事|江西贵溪:公交早来半小时 搭乘高铁更方便,韩国最大在野党党首对尹锡悦表态表示失望

骑士vs勇士最新版截图

盘点2024截图阮炜:英国人不知道鸦片战争截图第22届多哈论坛开幕 聚焦创新与全球合作截图唯科科技:原材料价格变动对毛利率影响不会太大截图不断开辟马克思主义中国化时代化新境界——深入推进马克思主义理论研究和建设工程综述截图

美狮贵宾会官网

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞美狮贵宾会官网,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

达芬奇真迹亮相上海 对话唐伯虎作品2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 262包琰真y

    滨州一男子“约炮”被骗🎫⚄

    2024/12/10  推荐

    187****3147 回复 184****8148:接待游客较2019年增长25% !浙江春节假期数据出炉⚡来自驻马店

    187****7977 回复 184****3734:汕尾“一桌菜”亮相深圳食博会 拓展大湾区市场🤓来自临沧

    157****1106:按最下面的历史版本🚸♤来自延边

    更多回复
  • 7137屈世慧437

    超越前人,韦布望远镜又成功揭示一古老星系的神秘面纱❰🔑

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:国家卫健委:两份文件的出台将进一步方便群众 改善患者就医体验⚛来自濮阳

    158****9489:两岸餐饮界青年、专家业者三明沙县交流小吃文化♏来自厦门

    158****6987 回复 666➡:樊路远谈灵犀互娱高管周炳枢:网易出来创业没成功 最后投奔了一个“袁绍”♐来自巢湖

    更多回复
  • 556莫滢罡ym

    汤米·福德夺斯诺克单局限时赛冠军 压哨逆转胜出🌇⚦

    2024/12/08  不推荐

    太叔姣玉fj:国际乒联更新世界排名 孙颖莎三项领跑积分榜➻

    186****3966 回复 159****9709:以新质生产力赋能文化产业高质量发展😡

人民楼视丨证明材料网上一站式获取 浙江衢州公积金办理“最多跑一次”热门文章更多

相关专题

最新专题