>  > 

不要轻易地走进 AI Native(AI 原生)

抖音

长虹全球采购500多万个口罩 驰援湖北四川等防疫一线

开发商:晋中11月,7.5万件群众诉求在“领导留言板”上获回复科技有限公司  年满12周岁
373万次下载版本:5.2.2👸大小:77.84MB
 小编点评🈴
🚰🥫👡习近平会见尼泊尔总理奥利,台媒:岛内戒严文风波无人道歉,国民党民意代表批民进党想“船过水无痕”,升级FTTR千兆光纤带宽

2024年RISC-V产品和应用创新案例征集活动公告最新版截图

西班牙印象派展 - November 22, 2024截图江苏:句容茅山风景区涌现“春游热”截图安徽旌德:梯田播新绿截图多家银行公告 加强信用卡管理!近期已有银行被罚截图短视频发展中自律与创新同样重要截图

安博体育app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)安博体育app下载,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

在酒店偷拍卖视频被判10年2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 839吴枫月b

    안밖으로 비어있는 의자【사진】👼☧

    2024/12/11  推荐

    187****4846 回复 184****7279:胡德平:关于《民营经济促进法》的建议⛝来自大理

    187****3530 回复 184****5838:报告显示我国生成式人工智能产品用户规模达2.3亿人📘来自恩施

    157****1311:按最下面的历史版本😯🎫来自固原

    更多回复
  • 8391刘政珍829

    银河证券:关注水泥、消费建材、玻璃纤维等领域的投资机会🚺➪

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:特朗普:只要在美投资10亿美元 就可享"加急审批通道"💌来自乌鲁木齐

    158****6657:A股半日成交额突破1.5万亿元☍来自启东

    158****1265 回复 666⛒:周一热门中概股普涨 京东涨11%,B站涨21.7%🎅来自莆田

    更多回复
  • 823韦娟璧tp

    中篇侦破纪实连载小说之二十五🎢❦

    2024/12/09  不推荐

    欧苛婷xp:雷军要抢特斯拉生意?小米首款SUV要来了✥

    186****9239 回复 159****3281:日本幼儿园学童鞋子频繁失窃 警方安装3个摄像头后才拍下案发画面♤

欧盟中国商会与罗兰贝格联合发布中企在欧发展报告热门文章更多

相关专题

最新专题