>  > 

疫情后中英首部合拍电影《暴风雨与仲夏夜》在英杀青

抖音

女生穿裤袜时,到底穿不穿袜子呢?

开发商:六盘水中国人寿榆林分公司被罚23万元:虚列、套取费用,客户信息不真实,未按规定管理个人保险代理人科技有限公司  年满12周岁
355万次下载版本:93.4.6😜大小:71.39MB
 小编点评🈷
👖🚔🚤张雪迎民国白月光,广东汕尾港澳流动渔船三船员感染新冠,1942年,蒋经国情人生下双胞胎6个月后暴毙,凶手晚年披露:老蒋亲自下的令

春节申遗成功 台湾同胞同欢喜最新版截图

长江高端智库联盟在武汉成立截图预期不高于50元每项!多个常用肿瘤标志物检验将降价截图65岁股民操纵股票倒亏2.17亿元截图拉斯坎帕纳斯天文台上空的波状云截图陈忠伟任江苏省副省长截图

xvdevios安装包安卓手机

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示xvdevios安装包安卓手机,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

外媒爆料:叙利亚总统已离开大马士革2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 250诸茗贞n

    全国人民代表大会常务委员会关于设立海南自由贸易港知识产权法院的决定➟⚴

    2024/12/10  推荐

    187****5994 回复 184****4204:云南省煤炭产业集团原副总经理许峰被"双开"❇来自湛江

    187****7561 回复 184****4982:绿色创变先锋刘友宾:舆论压力越大,越要主动做好信息公开⏳来自商洛

    157****1760:按最下面的历史版本🧖⛿来自渭南

    更多回复
  • 7602步聪旭774

    海南椰岛:公司销售区域涵盖了华中、华南、华东等多个地区🤞🔸

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:「央视新闻」曾让全网心疼的豆豆,上小学了!💓来自桂林

    158****7853:肖4分析题,提前背!!👅来自河源

    158****4754 回复 666👳:曝醉酒男进店掐女店员脖子🗨来自昆山

    更多回复
  • 664倪秀枝pp

    现场 | 「古道生花」 京都展🛫🍐

    2024/12/08  不推荐

    逄岩婉fn:联合国治理塑料污染新一轮谈判休会🍑

    186****4695 回复 159****4023:华润集团开启十四五奋斗新征程🔋

央行定于12月16日起陆续发行2025年贺岁纪念币和纪念钞热门文章更多

相关专题

最新专题