>  > 

领导干部如实报告个人有关事项 接受组织监督

抖音

让“中华文明的瑰宝”散发时代之光——2024世界传统医药大会聚焦“多元、传承、创新”

开发商:淮南路畅,心也畅——宁德一村道过去逢雨成“河”,目前改造工程完工科技有限公司  年满12周岁
289万次下载版本:89.2.0💙大小:26.21MB
 小编点评♟
🍤♩🎖科技赋能乡村振兴,上应大科研团队让橡胶林下生“金”,“不知阿萨德下落”,内蒙古自治区党委组织部发布一批干部任前公示

军营观察丨走进“钱学森资料室”的年轻人最新版截图

日照大学科技园:为考研学子保驾护航截图很严重,我劝大家极限存钱吧...截图叙反政府武装在首都分发组装武器截图泰德医药再次递表 2024年上半年净利增长110.43%截图《当代中国学术思想史》丛书修订出版截图

Bsport体育最新版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示Bsport体育最新版,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

连线在叙利亚的中国人:家附近大楼被烧,街上传出喊叫与枪声2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 289何志之p

    杭州顶配回迁房交付能看西湖 业主想卖8万一平🧔🐢

    2024/12/10  推荐

    187****5896 回复 184****7005:太原公安侦破重大跨境电信网络诈骗案:鸡窝里掏出6公斤黄金✶来自吴江

    187****9913 回复 184****7865:俄外长:俄罗斯鼓励叙政府与合法反对派进行谈判🆘来自辛集

    157****2534:按最下面的历史版本⚛🛂来自莱州

    更多回复
  • 4551叶峰萍542

    人民网评:让非法社会组织无处遁形😟🎙

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:连续3年超万亿元!前10月水利建设完成投资10888.5亿元🛴来自鄂尔多斯

    158****4888:农业农村部印发《指导意见》遏制耕地撂荒💭来自富阳

    158****6920 回复 666🧚:抗疫经营双战双赢 中国五矿2020年创历史最好经营业绩🏃来自衡阳

    更多回复
  • 46钱贵军nf

    “十三五”期间我国新增湿地面积20.26万公顷➇🤱

    2024/12/08  不推荐

    濮阳弘彦qo:【全网首发】爷四复盘笔记!提前背!🏁

    186****6662 回复 159****270:讨厌一个人,最好的办法不是翻脸,降熵就行🧔

人民网三评"种草笔记"之二:别以分享之名"设套"热门文章更多

相关专题

最新专题